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如今,在三清,他们找到了相同的信念,为了同一个理想而聚集在一起。

岂能不为之灵魂颤栗,心神动荡。

每个人激动得面色潮红一片,大声的喝彩伴随着掌声响起,其中夹杂着一些口哨声。

简直就是把严肃的工作场所,当成了追星的娱乐室。

唐缺猛地拍了下手,现场顿时肃静下来。

“好了,不是让你们去做慈善,所以不用这么激动,研究出的药物不能卖钱,老板肯定要砍死我。”

“呵呵呵。”大家发出一阵善意的笑声。

“三种上市药物,渤健的药物已经进入医保,价格也降下来了,我们没必要狙击。”

“而且这款药物也有其局限性,首先它并不能治本,主要是通过信使RNA(mRNA)上调神经元生存蛋白(SMN蛋白)的表达水平。患者需要终身服药,而且给药方式非常不人道。”

“由于该药物使用的反义寡核苷酸不易透过血脑屏障,因此仅能鞘内给药。病人每次都要进行腰椎穿刺注射给药,每次注射能够维持三个月,我觉得我们应该在给药方式上更有追求一点,更替病人着想一点。”

“所以还是看看其他两款天价药的治疗方法和分子作用机制吧。”

“毕竟能卖这么贵,又死撑着不肯降价,必然有其过人之处。”

“而我,最喜欢征服这样的对手,挑战最高的难度。”

“接下来分析一下诺华这款1400万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”

“众所周知,脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白(SMN)的缺失或失常。”

“人体内有两条可以生成SMN蛋白的基因,分别是SMN1基因和SMN2基因,但SMN1基因占主导作用,SMN2基因仅产生约10%的少量SMN蛋白。”

“一旦SMN1基因功能失常,可导致患者无法生成足够的SMN,进而影响患者的运动,呼吸,吞咽以及脾脏,心脏,胰腺等多器官,甚至威胁患者生命。”

“根据SMN蛋白水平缺失的程度,SMA可以被分为几个类型。其中,最严重的I型SMA患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤,大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。”

“根据致病机理,SMA的治疗方案有两条不同的路径。其一是针对SMN1基因,直接通过载体将能够编码正常SMN1的基因导入,也就是诺华的Z药所采用的基因疗法。”

“第二种就是针对SMN2基因,通过促进患者体内SMN2的正常表达来实现SMN蛋白的制造。这就是罗氏的口服液E药。”

“理论上讲,SMN1 基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理,最有效的方法之一,其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”

“诺华的Z就是这样的一种药物,它将拷贝的SMN1基因传递到肌肉细胞,使得能够产生SMN蛋白。SMN1的缺陷基因没有被移除,可能会继续转录,产生未知的下游效应。”

“这种治疗方法就是像打疫苗一样,通过一种安全性较高的病毒载体将正确的SMN1基因导入宿主体内,从而感染运动神经元细胞,使新生细胞能够产生SMN蛋白。只需要一针,患者体内就能源源不断地产生SMN蛋白,从某种意义上治愈此病。”

“当然第二种方法也很不错,通过小分子结合剂调节SMN2基因mRNA的剪切,能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平,从而缓解SMA患者的症状。”

“它要按照患者体重给出剂量,而且需要一直不停服用药物,这对制药公司来说算是一种最理想的药物了,患者就像一颗摇钱树,源源不断地提供金钱。按道理说,这样的药物价格应该让人们能够承受,否则的话有什么意义呢。”

“毕竟它不像诺华的Z药那样一了百了,永绝后患,起码人家打了一针就治好了病,贵一点也有自己的道理。”

“它这么一款终身服药的药物,谁给它勇气卖这么贵?难道不明白细水长流的道理,就这么要竭泽而渔吗?”

“这种嚣张的气焰我最看不惯,接下来,我们就要双管齐下,从这两种方案入手,搞出自己的独门药物来。”

唐缺将这些内容娓娓道来,解释得一清二楚,通俗易懂。

每个人都明白了自己的目标和努力方向。

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